Dans deux essais de phase 1/2a, le zorevunersen a montré un profil de sécurité et de tolérance favorable chez des enfants et des adolescents atteints du syndrome de Dravet. Le zorevunersen (Stoke Therapeutics) est un oligonucléotide antisens qui augmente la production de protéines (sous-unité alpha du canal sodium voltage-dépendant) par le gène SCN1A, défaillant dans le syndrome de Dravet, afin de restaurer le fonctionnement du canal sodium voltage-dépendant dans les cellules.
De premiers signaux positifs pour un oligonucléotide antisens dans le syndrome de Dravet
- 0 RéactionsCommenter
- Partager sur Facebook
Facebook
- Partager sur X
X
- Partager sur Linkedin
Linkedin
- Partager par mail
Mail
« The New England Journal of Medicine » publie les résultats encourageants de phase 1/2a de deux essais évaluant le zorevunersen dans le syndrome de Dravet chez l’enfant et l’adolescent.
Crédit photo : PHANIE
La suite de l’article est réservée aux abonnés.
Inscrivez-vous GRATUITEMENT pour lire une sélection d’articles
Votre inscription nous permet de contrôler le contenu auquel nous avons le droit de vous donner accès en fonction de votre profession (directives de l’ANSM).
Je me connecte
Un consensus d’experts et patientes renomme le SOPK pour mieux diagnostiquer les femmes
Represcrire de la clozapine après une neutropénie ? C’est souvent possible
Obésité : le congrès ECO 2026 pointe la responsabilité sociétale dans le mode de vie
Cancer du sein : dans quelle mesure la suppression de la fonction ovarienne avant la ménopause est-elle bénéfique ?