C’est finalement la thérapie génique qui aura coiffé au poteau la greffe de cellules souches dans la maladie de Parkinson. Pour la première fois au monde, une équipe de chercheurs de cliniciens franco-britannique publient dans le Lancet des résultats positifs de thérapie génique chez des patients souffrant d’une forme évoluée de la maladie de Parkinson. Cet essai clinique a permis d'améliorer la motricité et la qualité de vie de 15 patients atteints d'une forme évoluée de la maladie grâce à la restauration de la fonction sécrétrice de dopamine de leurs cellules cérébrales.
En France, cette prouesse médicale a été co-réalisée par l’équipe du Pr Palfi à hôpital Henri-Mondor (AP-HP) qui a injecté dans le striatum des patients un vecteur lentiviral d’origine équine, le ProSavin®, seul vecteur qui permette d’exprimer les gènes de trois enzymes indispensables à la biosynthèse de la dopamine. Les gènes contenus dans le lentivirus se sont exprimés et ont reprogrammé des cellules qui se sont mises à fabriquer et à sécréter de la dopamine dans le milieu extracellulaire. L’arrivée de cette thérapeutique dans la pratique médicale est annoncée à l’horizon 2020. En attendant, d’autres essais contre placebo et avec des doses plus élevées vont avoir lieu.
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