PXT3003. Ces trois lettres et quatre chiffres ont suscité beaucoup d’espoirs chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), jusqu’à la publication d’un communiqué de Pharnext le 11 décembre 2023 informant que le bénéfice du produit n’avait pu être confirmé.
Comment gérer les conséquences d’un essai clinique déceptif
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Le PXT3003, candidat médicament du laboratoire Pharnext, semblait particulièrement prometteur pour traiter une neuropathie périphérique rare jusqu’à ce qu’un essai de phase 3 remette en cause les résultats cliniques précédents. Médecins investigateurs et neurologues ont dû surmonter leur propre déception et expliquer la situation aux patients.
À l’arrêt d’un essai, les médecins doivent répondre aux participants qui ont rapporté des effets bénéfiques
Crédit photo : VOISIN/PHANIE
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