CELLULES SOUCHES ESH

Un 2 essai aux États-Unis

Publié le 24/11/2010

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L’Agence américaine des médicaments (FDA) vient d’autoriser, pour la deuxième fois, un essai clinique avec des dérivés de cellules souches embryonnaires humaines (ESh), dont le but est de traiter une maladie infantile héréditaire et irréversible de l’œil. Mené par la société Advanced Cell Technology (ACT), dans le Massachusetts, il portera sur 12 patients âgés d’au moins 18 ans atteints d’une forme avancée de la maladie de Stargardt. Cette affection due à l’altération d’un gène et touchant les enfants surtout entre 7 et 12 ans, est l’une des formes les plus fréquentes de cécité juvénile et il n’existe actuellement aucun traitement. « Avec des cellules souches embryonnaires, on peut générer un nombre illimité de cellules de l’épithélium pigmentaire de la rétine, les premières à mourir dans cette maladie et d’autres formes de dégénérescence maculaire » touchant des personnes de plus de 60 ans, explique le Dr Robert Lanza, responsable scientifique d’ACT. Les cellules épithélium dérivées des ESh ont permis une restauration complète de la vue chez les rats sans effet secondaire, souligne la société. « Nous n’avons observé aucune tumeur cancéreuse ou autre effet pervers », a affirmé le Dr Lanza. Selon le PD-G de la société, William Caldwell, les thérapies que pourraient permettre ces essais cliniques « vont bouleverser la communauté médicale » et représentent un marché potentiel de 25 à 30 milliards de dollars. La FDA avait, pour la première fois, accepté en 2009 qu’une autre société, Geron Corporation, procède à un essai clinique avec des ESh chez des personnes paralysées à la suite d’une lésion à la moelle. Mais une action judiciaire avait abouti, en août, à un gel des fonds fédéraux. La suspension de cette décision, début octobre, laisse la voie ouverte aux chercheurs, le temps que la cour d’appel statue.