UNE ÉQUIPE italienne a réussi, pour la première fois, à traiter, localement, par thérapie génique, un patient porteur d’une épidermolyse bulleuse jonctionnelle. L’essai a été financé par les Téléthon français et italien.
Dans cette affection, la déficience en gène de la laminine 5 conduit à une absence d’adhérence entre l’épiderme et le derme. Il s’ensuit l’apparition de bulles cutanées, spontanément ou la suite de frottements minimes.
L’équipe de Michele De Luca (Modène) a réalisé plusieurs prélèvements cutanés et identifié le plus riche en cellules souches épithéliales. Un rétrovirus (Moloney leukemia virus), contenant le gène-médicament, a été introduit dans ces cellules après culture. C’est ainsi qu’ont été obtenus des greffons exprimant la protéine laminine 5, transplantés dans des lésions chroniques des cuisses (quatre à droite et cinq à gauche). Dès le huitième jour la greffe avait pris et la peau s’est autorégénérée pendant l’année suivante. Surtout ni pincement, ni frottements n’induisent de cloque localement.
Le remplacement progressif de l’épiderme du patient est prévu sur 2-3 ans. Un essai, que souhaite financer l’AFM, est programmé en France, à Nice, où les patients sont déjà pressentis.
Essai publié sur le site de « Nature Medicine ».
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