Dans le nouveau plan proposé par le Leem à l’attention des maladies rares figurent 20 propositions qui prennent racine dans quatre axes principaux. Premièrement, l’objectif est de favoriser la recherche dans ces maladies. Le deuxième axe consiste à développer et mettre à disposition des médicaments innovants pour leur traitement. Le troisième domaine doit faciliter l’accès à l’innovation en renforçant les systèmes de financement dédiés. Enfin, last but not least doit être renforcée la coopération entre les acteurs de la prise en charge des maladies rares.