Le thalidomide et le pomalidomide devant la commission d’AMM

La commission d’AMM a examiné la réévaluation du rapport bénéfice/risque du thalidomide en dermatologie et en rhumatologie ainsi que la mise à disposition du pomalidomide en ATU de cohorte dans le myélome.

Thalidomide

En janvier 2009, l’Afssaps avait donné un avis favorable à l’utilisation dérogatoire pour une durée de trois ans du thalidomide dans 11 situations en dermatologie et en rhumatologie. À la lumière des nouvelles données de la littérature, il a été procédé à une réévaluation du rapport bénéfice/risque de cette molécule, avec les conclusions suivantes :

- ne pas reconduire les situations hors AMM suivantes : prurigo nodulaire de Hyde, érythème polymorphe, sarcoïdose cutanée, lichen plan, histiocytose à cellules de Langerhans, mélanome métastatique, scléromyxœdème (mucinose cutanée) et arthrite juvénile idiopathique ;

- le rapport bénéfice/risque est favorable, sous réserve de la mise en place d’un suivi des patients, dans l’aphtose sévère réfractaire, les réactions lépreuses de type II, le lupus érythémateux cutané et, par extrapolation, la maladie de Jessner-Kanof.

La Commission d’AMM n’a pas émis d’objection à cet avis qui sera transmis à la HAS.

Pomalidomide

Le pomalidomide est actuellement développé dans le traitement du myélome.

Sur la base d’essais de phase II évaluant l’efficacité du pomalidomide associé à la dexaméthasone sur la réponse au traitement, la survie sans progression et la survie globale des malades atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire à plusieurs traitements, la commission d’AMM a émis un avis favorable à la mise à disposition précoce du pomalidomide dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte comme traitement du myélome multiple réfractaire chez les patients en situation d’impasse thérapeutique et ne pouvant pas être inclus dans un essai clinique en cours. Il sera mis en place un suivi renforcé des patients traités, concernant notamment les risques hématologique, infectieux, neurologique et thrombogène. En outre les patientes seront informées du risque tératogène et un dispositif de prévention de grossesses sera mis en place.