Hormis les CAR-T cells Kymriah (287 666 euros par patient) et Yescarta (327 000 euros), aucune des thérapies géniques disposant d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) n’est actuellement prise en charge par la Sécurité sociale française. Plusieurs d’entre elles sont seulement disponibles sous forme d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte comme Zolgensma dans l’amyotrophie spinale 5q (1,945 million d’euros) ou Luxturna dans la dystrophie rétinienne héréditaire (345 000 euros par œil traité).