Les nouveaux traitements peinent à émerger

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Publié le 17/06/2022

Les spécialistes de la drépanocytose déplorent les difficultés d'accès aux traitements innovants dans cette maladie aux complications pouvant être sévères.

seule La greffe de cellules souches hématopoïétiques issues de moelle constitue une des option de traitement curatif viable
Crédit photo : Phanie

Pendant longtemps, la drépanocytose est restée une maladie sans médicament capable d'améliorer la qualité de vie des patients. Les molécules les plus anciennes, l'hydroxyurée et l'hydroxycarbamide, sont efficaces sur la prévention et/ou l'atténuation des crises vaso-occlusives et des syndromes thoraciques. On estime qu'elles réduisent de 30 à 50 % la fréquence des crises. Mais environ un tiers des patients ne sont pas répondeurs.

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