MALADIE hématologique bénigne, rare (800 nouveaux cas par an), survenant à tout âge, le PTI se traduit par une baisse anormale du nombre de plaquettes qui être inférieur à 10 000/µl. Cette thrombopénie, dont la cause est inconnue, est liée à deux mécanismes : une destruction accélérée des plaquettes par un phénomène auto-immun et un défaut de production du fait, en partie, d’un taux de thrombopoïétine (TPO) endogène anormalement bas au regard de la thrombopénie. Conséquence clinique, le PTI peut être associé à un syndrome hémorragique, cutané ou muqueux, voire à des hémorragies digestives, cérébro-méningées, des hématuries…
Le PTI peut être découvert fortuitement, lors d’une banale analyse de sang. Le risque hémorragique est toujours présent altérant de façon significative la qualité de vie des patients, leur vie sociale. Fatigue et dépression sont souvent associées. Trois périodes sont identifiées dans l’évolution de la maladie : le PTI nouvellement diagnostiqué sur une période de 3 mois ; le PTI persistant sur une période de 3 à 12 mois post-diagnostic, pendant laquelle une rémission spontanée peut survenir, mais où on ne peut se prononcer sur l’évolution de la maladie ; enfin le PTI chronique après 12 mois d’évolution où la guérison ou la rémission sont peu probables. L’amélioration de la prise en charge figure dans le cadre du plan Maladies Rares.
Au-dessus du seuil de risque hémorragique.
Revolade (eltrombopag), premier agoniste des récepteurs à la thrombopoïétine (TPO-R) appartient à la classe thérapeutique des anti-hémorragiques. Cette petite molécule non peptidique qui interagit avec le domaine transmembranaire du récepteur à la TPO vise à augmenter la production des plaquettes et à maintenir un taux plaquettaire au-dessus du seuil associé à un risque hémorragique (›50 000 /µl) et non pas à le normaliser. Revolade a fait l’objet d’un vaste développement clinique. Il est indiqué dans le PTI chronique en échec aux traitements habituels chez l’adulte (corticoïdes, immunoglobulines) et chez les patients non répondeurs à la splénectomie (traitement de référence) ou quand la splénectomie est contre-indiquée.
L’étude RAISE, sur le long terme (6 mois),contre placebo, a montré une réponse plaquettaire dès la première semaine, maintenue tout au long de l’étude, avec une réduction significative du risque relatif de saignement de 76 %. Cette réponse a été similaire chez les splénectomisés et les non splénectomisés, indépendante du taux de plaquettes à l’inclusion.
Administré par voie orale, la posologie initiale recommandée de Revolade est de 50 mg une fois par jour chez la majorité des patients et, cas particulier, de 25 mg chez les patients originaires de l’Asie de l’Est ainsi que chez les insuffisants hépatiques. Ultérieurement la posologie peut être adaptée en fonction de la réponse, sans jamais dépasser 75 mg/jour. Le rapport efficacité/effets indésirables de Revolade a été considéré comme important, ainsi que le service médical rendu (ASMRII). Ce médicament est soumis à une prescription hospitalière, mais délivré en pharmacie.
Conférence de presse organisée par les laboratoires GSK.
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