Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif pour l'approbation conditionnelle de la thérapie génique Casgevy (exagamglogène autotemcel [exa-cel]) du laboratoire Vertex Pharmaceuticals, pour le traitement de la drépanocytose sévère et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions chez les patients âgés de 12 ans et plus.