Le laboratoire argenx, une société de biotechnologie internationale, lance en France Vyvgart (efgartigimod alfa) 1 000 mg en solution injectable pour administration sous-cutanée. Le médicament pour perfusion par voie intraveineuse (IV) est autorisé en Europe depuis août 2022. Il vient d’obtenir son remboursement par l’Assurance-maladie (à hauteur de 65 %) pour les deux voies d’administration à la suite d’un arrêté publié dans le Journal officiel du 15 octobre.
Environ 15 000 personnes en France seraient touchées par la myasthénie auto-immune généralisée qui relève de la filière maladies rares Filnemus. C’est une maladie médiée par la présence d’auto-anticorps dirigés contre les récepteurs de l’acétylcholine (RACh) au niveau de la jonction musculaire (dans plus de 80 % des cas) ou contre la protéine tyrosine-kinase du muscle (Musk).
Les anticorps anti-RACh perturbent la neurotransmission. Les patients présentent une faiblesse musculaire fluctuante dans le temps, au caractère imprévisible difficile à gérer. Les muscles oculaires sont touchés en premier puis la maladie se généralise (muscles de la gorge, des membres, respiratoires…) chez près de 90 % des patients après un an. La prise en charge repose sur un traitement symptomatique (anticholinestérasiques), un traitement des poussées (plasmaphérèses, immunoglobulines polyvalentes) et un traitement de fond (corticoïdes et/ou immunosuppresseurs). « La population des patients myasthéniques est souvent âgée et du fait de leurs comorbidités, ces personnes sont plus fragiles et peuvent présenter des contre-indications à de tels traitements », déclare la Dr Emmanuelle Salort-Campana (CHU La Timone, Marseille).
Un mécanisme d’action original
L’efgartigimod alfa est un fragment d’anticorps IgG humain (fraction constante ou Fc) dont la structure a été conçue pour renforcer l’affinité avec le récepteur néonatal du Fc (FcRn). En se liant spécifiquement aux FcRn, l’efgartigimod entraîne une réduction des taux d’IgG circulantes, incluant les auto-anticorps IgG pathogènes (anticorps anti-RACh). Très ciblée, l’action des anti-FcRn se différencie de celle des immunosuppresseurs classiques qui freinent l’ensemble du système immunitaire.
Vyvgart 20 mg/ml, solution à diluer pour perfusion IV est indiqué en association au traitement standard chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps antirécepteurs de l’acétylcholine. Il est positionné en première intention en addition à la prise en charge standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients restant symptomatiques malgré un traitement bien conduit. Son efficacité a été démontrée dans l’étude Adapt. Vyvgart améliore la capacité à effectuer des activités quotidiennes (score MG-ADL) chez plus de deux tiers des patients.
Après une initiation à l’hôpital (premier cycle de quatre injections hebdomadaires et première injection du deuxième cycle), la nouvelle forme, Vyvgart 1 000 mg, solution injectable par voie sous-cutanée, présente l’avantage de permettre une gestion du traitement à domicile (avec une infirmière ou en auto-administration). L’étude Adapt SC a montré la non-infériorité de cette présentation par rapport à Vyvgart par voie IV.
Conférence de presse du laboratoire argenx
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