Thérapie génique

Alycante, première étude française pour évaluer les CAR-T cells en seconde intention

25/03/2021 - 
Le groupe de recherche sur le lymphome Lysa vient de lancer Alycante (Axi-Cel in LYmphoma CAR eligible but Non-Transplant Eligible), la première… 0
Un état des lieux adressé au ministère

19/03/2021 - 
Alertés par les professionnels de santé, la Ligue contre le cancer et Unicancer ont entamé, en juillet 2020, une réflexion sur les difficultés… 0
Pr Axel Kahn, président de la Ligue contre le cancer
« Le RIHN ne fonctionne pas pour l’oncogénétique, tout le monde s’en plaint »

19/03/2021 - 
En 2015, le référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN) a été créé pour assurer la prise en charge temporaire et dérogatoire d’actes… 0
Le parcours du combattant des thérapies géniques

19/03/2021 - 
Désinvestissement, prix, lourdeurs administratives, les freins au déploiement des thérapies géniques sont puissants. 0
La thérapie génique, des bébés-bulles aux CAR-T cells

19/02/2021 - 
Le premier succès de thérapie génique a lieu à Paris en 2000 avec les « bébés-bulles » : l'équipe Inserm des Prs Alain Fischer, Marina Cavazza et… 0
Maladies rares : trois essais de thérapie génique de Pfizer entrent en phase 3

05/02/2021 - 
Le laboratoire Pfizer annonce le passage en phase 3 d'essais cliniques de thérapie génique dans trois maladies rares : l’hémophilie A (en partenariat… 0
Trois essais de thérapie génique de Pfizer entrent en phase 3

05/02/2021 - 
Le laboratoire Pfizer annonce le passage en phase 3 d'essais cliniques de thérapie génique dans trois maladies rares : l’hémophilie A (en partenariat… 0
Brève
Bayer fait évoluer son modèle vers la thérapie génique et cellulaire

28/01/2021 - 
Le laboratoire souhaite devenir leader dans les thérapies innovantes et la santé digitale. Plus de 50 projets de développement clinique sont en cours… 0
Les Ulis, rampe de lancement des cellules Car-T de Novartis

10/12/2020 - 
Novartis s’engage à faciliter l’accès à l’innovation en onco-hématologie dans son site de bioproduction européen de MTI (Médicaments de thérapie… 0
Dossier maladies rares/thérapies géniques
Pr Christian Thuillez* : « 50 % des études de phase III ne confirment pas l’efficacité retrouvée dans les phases II »

09/07/2020 - 
Comment adapter l’évaluation aux contraintes des thérapies géniques et cellulaires ? Ces thérapies géniques représentent une véritable révolution… 0
Dossier maladies rares/thérapies géniques
Pr Alain Fischer* : « Exiger la transparence des prix sur les médicaments »

09/07/2020 - 
Comment sortir de la spirale des prix élevés ? En exigeant l'instauration d'une clause prix raisonnables et en créant le statut de benefit… 0
Dossier maladies rares/thérapies géniques
Pierre Bentata (Asteres) : « Une alternative au prix fixé »

09/07/2020 - 
Le prix élevé des médicaments s’explique-t-il par le rachat de start-up à un coût spéculatif ? C’est possible. La stratégie de développement de… 0
Dossier maladies rares/thérapies géniques
Eric Baseilhac (Leem)* : « Etaler les coûts sur plusieurs années lisse l'effet de bosse »

09/07/2020 - 
Quel sera l’impact en matière budgétaire des innovations thérapeutiques dans les maladies rares ? Nous nous sommes livrés à un travail prospectif… 0
Dossier maladies rares/thérapies géniques
Frédéric Revah (Généthon) : « Qui avait prévu une telle inflation des prix ? »

09/07/2020 - 
Pourquoi la vente d’Audentes à Astellas ne rapporte-t-elle rien au Généthon  ? Ce n'est pas le produit qui a été vendu mais la société. Or le… 0
Dossier maladies rares/thérapies géniques
Jean-Patrick Sales (CEPS)* : « Les deux inconvénients du paiement étalé »

09/07/2020 - 
Le CEPS affirme ne pas être débordé par l’arrivée prochaine de plusieurs thérapies géniques. Est-ce bien raisonnable ? Aujourd’hui, on ne voit pas… 0
Dossier maladies rares/thérapies géniques
Le coût de la vie

09/07/2020 - 
Les maladies rares font l'objet d'un double choc, à la fois économique et thérapeutique. L'espoir d'une guérison avec une simple perfusion relève du… 0
Thérapie génique
CRISPR-Cas 9 testé dans le cancer

10/02/2020 - 
Des scientifiques américains ont réussi, grâce aux ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9, à modifier génétiquement le système immunitaire de trois… 0
Histoire d'une découverte

31/01/2020 - 
La myopathie myotubulaire est une maladie génétique très rare qui frappe environ un garçon nouveau-né sur 50 000. Aux États-Unis, près de 40 jeunes… 0
Biotech
Astellas se lance dans la thérapie génique grâce à une découverte française

31/01/2020 - 
Avec l'annonce d'une prise de contrôle d'une biotech américaine, Astellas se lance à son tour dans la thérapie génique. Mais cet investissement… 0
Hémophilie A : bons résultats à 3 ans de la thérapie génique

07/01/2020 - 
L'équipe du Pr John Pasi au Royal London Hospital publie dans « The New England Journal of Medicine » les résultats à long terme de la thérapie… 0
Face à l'opposition de Médecins du Monde, Novartis abandonne l'un des brevets des CAR-T cells Kymriah

18/12/2019 - 
Le laboratoire Novartis n'aura finalement pas attendu l'audience publique. Face à l'opposition lancée en juillet dernier par Médecins du Monde et l… 0
La thérapie génique à l’honneur de la 33e édition du Téléthon

06/12/2019 - 
Alors que s'ouvre la nouvelle édition du Téléthon ces 6 et 7 décembre, Laurence Thiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, a rappelé en… 0
Comment Astellas investit dans la thérapie génique grâce à une découverte française

05/12/2019 - 
Avec l'annonce d'une prise de contrôle d'une biotech américaine, Astellas se lance à son tour dans la thérapie génique. Mais cet investissement… 0
L'insuffisance cardiaque, nouveau champ d'application des CAR-T cells

26/09/2019 - 
Après les avoir utilisés en cancérologie, les scientifiques explorent une nouvelle approche pour les CAR-T cells, ces lymphocytes T autologues… 0
Cellules CAR-T, une piste pour améliorer les performances dans les tumeurs solides

01/03/2019 - 
Comment faire pour que les cellules CAR-T, qui ont révolutionné le pronostic de certaines hémopathies en rechute, gagnent en efficacité dans les… 0