Couronné en décembre 2020 par le prix Galien et en février 2021 par la Pilule d’or de la revue Prescrire, le vaccin Ebola Ervebo® (laboratoire MSD) s’impose comme une innovation de rupture. Alors que la mortalité chez les patients infectés s’élève entre 30 % et 90 % selon les épidémies, le vaccin protège au moins les deux tiers des personnes de l’entourage des malades. « Vu la gravité de la maladie, ses effets indésirables sont acceptables, avec notamment des effets indésirables communs aux vaccins, et des troubles articulaires et cutanés », écrit la revue. Cette Pilule d’or, attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis, est décernée pour la première fois depuis cinq ans.
La médecine tropicale est encore distinguée avec le tableau d’honneur décerné au Fexinidazole Winthrop® (laboratoire Sanofi). Antiparasitaire, il s’administre par voie orale. Indiqué dans la trypanosomiase humaine africaine, il entraîne une guérison chez plus de 90 % des patients.
Enfin, après l’ASMR II octroyée par la HAS, le Vyndaqel® (Tafamidis, Pfizer) est également inscrit au tableau d’honneur qui distingue les médicaments apportant « un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites ». Le tafamidis est indiqué dans une maladie rare, la cardiomyopathie liée à une amylose à transthyrétine. Il se lie en pratique à la transthyrétine. Ce qui contribue à la stabiliser. Dans un essai versus placebo mené chez 441 patients, la mortalité après 30 mois de traitement s’est élevée à 30 % dans le groupe traité, à comparer à 43 % dans le groupe placebo. Certes, note la revue, « les résultats sont fragiles [...] Des incertitudes demeurent quant à la dose quotidienne maximale. Néanmoins, l’ampleur de l’effet observé » justifie l’inscription au tableau d’honneur. On attend désormais la publication au Journal officiel pour une mise sur le marché.
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