Hémoglobinurie paroxystique nocturne

Malgré le traitement par anticorps monoclonaux anti-C5 de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), jusqu'à 60 % des patients gardent une anémie significative. L’essai de phase III APPLY-PNH a comparé l’iptacopan (premier inhibiteur sélectif du facteur B du complément) en monothérapie pendant 24 semaines, à la poursuite du traitement usuel, chez des adultes gardant un taux d’hémoglobine (Hb) moyen < 10 g/dl après six mois d’anti-C5. Sous iptacopan, l’Hb augmente (≥ 2 g/dl) chez 51 patients sur 60, et dépasse 12 g/dl chez 42 sujets (versus aucun sous traitement standard, p < 0,0001). Ceci permet une indépendance transfusionnelle chez presque tous les patients et une réduction notable de la fatigue. Les céphalées et la diarrhée sont plus fréquentes sous iptacopan, mais les infections et les crises hémolytiques moins nombreuses, avec aucune hémolyse grave. Ce traitement utilisable en ambulatoire par voie orale change la pratique lors de réponse insuffisante aux anti-C5, et pourrait constituer une alternative en cas d’HPN.