SMS de l'ASH

L’étude ASAP remet en cause le bénéfice d'une chimiothérapie d’induction intensive (cytarabine et mitoxantrone) avant allogreffe, chez les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde récidivante ou réfractaire. Cette chimiothérapie ne modifie pas la survie sans progression, ni la survie globale (SG), par rapport à une surveillance et un conditionnement séquentiel (cytarabine ou melphalan) puis une allogreffe. ASAP est en faveur de cette dernière stratégie lorsqu’un donneur de cellules souches est aisément disponible, soulignant l’importance de faciliter l'allogreffe et de rechercher un donneur dès le diagnostic. 

Un inhibiteur de l'interaction ménine-KMT2A, le revumenib, apporte une réponse durable dans les leucémies aiguës, en rechute ou réfractaire, avec réarrangement KMT2A ou mutation NPM1 (pour lesquelles il n’existe pas de thérapie ciblée). Chez ces patients déjà lourdement traités (quatre lignes de traitements), il a été globalement bien toléré. Le taux de réponse était de 53 % (dont 30 % de réponse complète [RC] et RC incertaine), et la maladie résiduelle négative dans 23 % des cas. La SG était de sept mois. Après un suivi de 4,6 mois, trois patients étaient encore sous traitement, et 12 ont pu avoir une allogreffe. 

Une immunocytokine s’annonce prometteuse dans le myélome. Le modakafusp alpha fusionne deux molécules d’interféron alpha-2b à la portion Fc d’un anticorps anti-CD38, lui permettant de délivrer l’interféron aux cellules myélomateuses exprimant CD38. Dans une étude de phase I/II, chez des patients ayant reçu au moins trois lignes de traitement (réfractaires ou intolérants à au moins un inhibiteur du protéasome et un immunomodulateur), il a permis d’obtenir 43 % de réponse partielle, avec un profil de tolérance acceptable. 

Le méthotrexate à haute dose ne réduit pas le risque de rechute du système nerveux central, chez les enfants et les jeunes adultes atteints de leucémie lymphoïde aiguë (LAL) ou de lymphome lymphoblastique. Il pourrait cependant le diminuer au niveau de la moelle osseuse, en cas de LAL- B.